نتائج واعدة للعلاج الجيني لأنيميا الخلايا المنجلية

قام فريقان منفصلان من الباحثين بالعمل بشكل منفصل على العلاج الجيني الموجه إلى  أنيميا الخلايا المنجلية  , و لاقت التجارب السريرية نجاحا , و تم نشر كلتا الدراستين في مجلة  The New England Journal of Medicine  . كان الفريق الأول من الولايات المتحدة , كندا , ألمانيا , و فرنسا , وقاموا بإستخدام  تقنية تعديل الجينات CRISP-Cas9  لزيادة إنتاج  الهيموجلوبين الجنيني   عند مرضى أنيميا الخلايا المنجلية . و كان الفريق الآخر مكون من أعضاء بكلية الطب  جامعة هارفرد  و  معهد دانا فاربر للسرطان  , و قاموا أيضا بزيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني عند مرضى أنيميا الخلايا المنجلية و لكن بإستخدام تقنية أخرى تتضمن إضافة الحمص النووي الريبوزي RNA على حامل فيروسي ليقوم بنسخ الجين المسئول عن إنتاج الهيموجلوبين الجنيني . 

يعتبر مرض أنيميا الخلايا المنجلية مرضا وراثيا , و الذي يشيع بشكل كبير عند العرق الأفريقي . و هو ناتج عن حدوث  طفرة جينية في الجين المسئول عن تكوين الهيموجلوبين  . و تنتج عن هذه الطفرة حدوث تصلب في كريات الدم الحمراء و تحورها إلى شكل المنجل . و يمكن لهذه الخلايا أن تسد الأوعية الدموية مما يسبب ألما عند المرضى و يمكن أحيانا أن تؤدي إلى حدوث ضرر في الأعضاء أو سكتة دماغية . 

اقرأ المزيد :  العلماء يبتكرون “أم الدم الحي” من الدم وخلايا الدماغ البشرية

و تمضنت التجارب السريرية كلا العلاجين حيث كان الغرض منهما استبدال الجين المسئول عن الإصابة بأنيميا الخلايا المنجلية . و في كلا الحالتين قام الأطباء بإزالة بعض من  خلايا الدم الجذعية  من بعض المرضى , و قاموا بمحاولة إضعاف الجين الوراثي المسئول عن الأنيميا و الذي سيتعطل بعد ذلك عند المرضى , ثم تم إمداد المرضى بالعلاج الكيميائي لتدمير الخلايا المشوهة ( المنجلية ) , و تم بعدها وضع الخلايا الجذعية المعدلة بمحلول وريدي لإعادتها إلى المرضى . و بمرور الوقت ستنمو الخلايا الجذعية إلى خلايا دم طبيعية و سيتم شفاء المرضى . 

لقيا كلا الفريقان نجاحا في التجارب السريرية , حيث قام الفريق الذي استخدم تقنية التعديل الجيني بالقيام بأول اختبار له منذ 17 شهرا تقريبا و منذ حينها لم تظهر على المرضى أية إشارة للألم المرتبط بأنيميا الخلايا المنجلية , و كانت نفس النتائج كذلك عند المرضى الآخرين . و قام نفس الفريق أيضا بمحاولة القيام بتقنية مماثلة لعلاج  مرض أنيميا البحر المتوسط  , و هي أحد الأمراض الوراثية حيث يقوم الجسد بإنتاج كميات قليلة من الهيموجلوبين , أو لا يقوم بإنتاجه أبدا ؛ و ذلك نتيجة لحدوث طفرات جينية في نفس المناطق المتعلقة بأنيميا الخلايا المنجلية . و قام الفريق الآخر بالقيام بتجربته على 6 مرضى , و تم القيام بذلك على مدار السنوات الماضية , و حتى يومنا هذا لم يتم رؤية أي فشل . 

المصدر :  اكسبرس